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微博【振奋逆转】基因治疗成功逆转心脏衰竭，可望进入人体实验
时间:12/27/2024 00:00
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高血压、心肌梗塞等心血管疾病引发的心脏衰竭（heart failure），目前除心脏移植以外，尚无其他有效之疗法。传统治疗多数只能减轻心脏负担，以延缓病情恶化。然而，近期美国盐湖城犹他大学（The University of Utah）的科学家开发了一项基因疗法，展现令人振奋之逆转心脏衰竭的潜力。论文 12 月发表於《再生医学》（Regenerative Medicine）期刊。
研究发现，心脏衰竭患者心脏组织内的 cBIN1 蛋白含量显着降低，且与病情严重程度密切相关。cBIN1 是心脏功能正常运作的重要蛋白，负责维持心肌细胞结构和细胞内讯习调控。当表现量下降，心脏便无法正常运作。主要作者犹他大学罗宾·萧（Robin Shaw）博士指出：「当 cBIN1 过低，患者病情无可避免恶化。」
为了弭补 cBIN1 蛋白之不足，研究员尝试利用病毒为载体携带 cBIN1 基因至心脏细胞。含 cBIN1 基因之病毒注射有心脏衰竭的实验猪只，病毒经血液循环进入心脏，并成功将基因递送至心肌细胞恢复 cBIN1 蛋白浓度。罗宾博士表示，此基因疗法对心脏功能改善前所未见。传统疗法仅能使心脏功能改善 5%~10%，但 cBIN1 基因疗法改善幅度高达 30%，两者差异可谓「天壤之别」。
基因治疗后，受损心脏泵出血液量会随时间逐步增加，最后达到近健康心脏的水准。心脏衰竭病理特徵如心室过度扩张（ventricular dilation）、心室壁变薄（ventricular wall thinning）等，也显着改善。cBIN1 基因疗法疗效微观层面也同样显着，治疗后心肌细胞排列更有序，代表 cBIN1 能为受损心脏带来全面性改善。
另一位主要作者洪婷婷（音译，TingTing Hong）博士表示，基因治疗后心脏回复正常的过程称为「逆向重塑」（reverse remodeling）。她希望这疗法能为心脏衰竭治疗开启新方向。
团队正与策略夥伴 TikkunLev Therapeutics 公司合作，调校成适用人类的版本，并 2025 年秋季向美国食品药品管理局（FDA）申请临床实验。但需先通过毒理测试及其他安全性检查，且病毒载体可能引起某些患者过敏反应，也是需克服的挑战。
科技新报
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