拯救视网膜 有解药了！

视网膜色素病变（retinitis pigmentosa）为罕见的基因遗传疾病，目前苦无治疗方式、也无法预防。尔湾加大（UCI）教授葛乐森（Henry Klassen）及助理教授杨静（Jing Yang）夫妻档，投身干细胞研究数十载，近日获联邦食品暨药物管理局（FDA）核准，进入第一期临床实验。视网膜色素病变的治疗露出一线曙光。

曾任职北京大学医院眼科医师的杨静表示，视网膜色素病变虽属罕见疾病，在中国每3500人就有一人患疾、美国每4000人就有一人，人数相当多。病患多数在青少年时期出现晚间视力变差、且视野逐渐缩小的症状，看医师才确诊罹患此遗传性罕疾，无法预防或治疗，束手无策只能等着到老年全盲，「对病人心理是极大煎熬」。

杨静表示，与其他干细胞研究不同的是，此疗程的干细胞来自视网膜前体细胞，属多能干细胞（multipotent cells）的一种，可分化为许多种体细胞，虽不比胚胎干细胞种类多、速度快，但定性相对高、分化速度相对慢，有助於实际用於治疗时的监测，降低分化成非目标细胞的风险，对病人而言安全性更高。

对病人而言，将干细胞注射到眼睛晶状体，疗程本身简单且快速。葛乐森表示，注射到眼睛内并非小事，但比起开刀的干细胞移植手术等，仍是较简单的疗程，且几分钟内即可完成。此外，杨静表示，眼睛疾病的优势在於疗程后可直接观察变化，监测方便许多。因干细胞分化期间会分泌物质，修复正在凋零的视神经细胞，分化完成后则是取代死亡的细胞。

此外，杨静表示，此干细胞也可用於治疗因糖尿病造成的视网膜疾病、老年性黄斑部病变（age related macular degeneration ）等视网膜疾病。

临床实验预计今年中开始在尔湾加大进行。杨静表示，第一阶段先在近乎全盲的视网膜色素病变病患，检测疗程的安全性，同时观察视觉功能。葛乐森表示，临床实验期间病人不需支付费用。但一般干细胞疗程价格比抗生素等蛋白质疗程昂贵。未来若通过FDA试验成为标准疗程，价格可能在大量制造后，自数万元降低到数千元。

一如所有进入临床实验的研究，此干细胞疗程超过十年、期间耗资上千万元，夫妻两人表示看到理想成真，即使精疲力竭仍旧十分激励人心。两人更成立jCyte公司，已接受联邦食品暨药物管理局的监督，全力推动干细胞治疗视网膜色素病变。杨静更表示，人虽在美国，但没有忘记受此疾病所苦的华人，技术成熟后，必定带回中国。

图文来源：http://www.worldjournal.com/